Advanced Medical Projects, una compañía biofarmacéutica instalada en la sede de Guadalajara del Parque Científico y Tecnológico de Castilla-La Mancha, dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para los trastornos raros, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a su modulador de estrés oxidativo CNS, X-Tocomir, para el tratamiento del Síndrome de X Frágil (FXS).
“Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano del EMA para X- Tocomir en el síndrome de X frágil”, declaró Antonio Molina, Director Ejecutivo de Advanced Medical Projects. “Esta designación subraya la importante necesidad médica no satisfecha para los niños que sufren de una condición genética que causa síntomas como el autismo, incluyendo hiperactividad, retraso del lenguaje, ansiedad, cambios  de humor y déficit de atención”.
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos europea otorga la Designación de Medicamentos Huérfanos a nuevos fármacos o productos biológicos que tratan una enfermedad o afección rara que afecta a menos de 1 de 2000 personas en la UE. La designación proporciona al desarrollador de fármacos un período de diez años de exclusividad de comercialización de la UE, así como créditos fiscales para los costes de investigación clínica y la posibilidad de solicitar subvenciones anuales.
Acerca del síndrome de X frágil
El síndrome de X frágil (FXS) es la causa genética más común de discapacidad intelectual y autismo, es causada por una mutación en el gen FMR1. FXS se caracteriza por una serie de problemas y síntomas de desarrollo, incluyendo deterioro cognitivo, problemas de aprendizaje y comportamiento anormal. Aproximadamente 200.000 personas en la UE desarrollan trastorno de X frágil. FXS afecta a 1 en 2.500 a 4.000 varones y 1 a 4.000 a 6.000 mujeres de todas las razas y grupos étnicos. Los pacientes con FXS presentan síntomas similares al autismo, como ansiedad y cambios de humor, hiperactividad y déficit de atención e hipersensibilidad sensorial. Aproximadamente el 7% de las mujeres y el 18% de los hombres con FXS tienen convulsiones, y el 25% de  los pacientes con FXS desarrolla autismo. Actualmente, no hay curas conocidas o terapias aprobadas para FXS.
Acerca de X-Tocomir
X-Tocomir es un modulador de estrés oxidativo que se desarrolla en dos formas diferentes de dosis (cápsula y líquido) destinadas a maximizar el alcance terapéutico a las poblaciones de pacientes adultos y pediátricos tanto en los entornos de cuidados agudos como crónicos.
X-Tocomir actúa sobre una diana NADPH-oxidasa neuronal y extraneuronal bien conocida, conocida por reducir el estrés oxidativo del cerebro relacionado con la hiperactividad y la ansiedad.
X-Tocomir ha sido estudiado en los últimos 15 años por el grupo de investigación CTS546, coordinado por la Dra. Yolanda de Diego, en la UGC de Salud Mental del Hospital Universitario Regional de Málaga, en más de 165 sujetos pediátricos y  adultos, Los niveles de dosis relevantes y los regímenes de tratamiento durante un máximo de dos años. En estos estudios, X-Tocomir fue generalmente seguro y bien tolerado, y podría reducir la hiperactividad y la ansiedad, y también mejorar el  lenguaje y la cognición.
Acerca de los Advanced Medical Projects
Advanced Medical Projects es una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de X-Tocomir, que ofrece un nuevo mecanismo de acción, eficacia demostrada y seguridad y dosificación conveniente, para mejorar la vida de los pacientes que sufren de Síndrome del X Frágil. Advanced Medical Projects actualmente está evaluando X- Tocomir en las indicaciones pediátricas huérfanas para el tratamiento de trastornos neurocomportamentales y preparándose para iniciar estudios de Fase 2 en combinación con diferentes fármacos. Para obtener más información, visite www.advmedprojects.com.